Como ya explicamos en la publicación sobre los tipos de ensayos clínicos, uno de los diseños se basa en la inclusión o no, de un grupo de control para comparar los efectos del tratamiento en investigación. A los ensayos que sí incluyen este grupo se les llama ensayos controlados, y a los que no, ensayo no controlado. Un grupo control está formado por pacientes que no reciben el fármaco en investigación, sino que toma el tratamiento estándar, ya aprobado. También se puede dar el caso de que estén tomando placebo.
Ensayos no controlados
Los ensayos no controlados son aquellos que, como ya hemos comentado, no incluyen un grupo de control o grupo testigo.
Estos suelen utilizarse en las fases tempranas de la investigación con medicamentos, fases I y II, para determinar las propiedades farmacocinéticas o para investigar los intervalos de dosis toleradas. También pueden ser de utilidad para estudiar efectos secundarios, cambios bioquímicos en terapias a largo plazo, tolerancia, interacciones o eficacia de los fármacos. En definitiva, estudiar su toxicidad y seguridad.
Los ensayos no controlados producen mayores estimaciones del efecto medio del fármaco que los obtenidos en un ensayo controlado pues, al no tener un grupo de control que actúe como referencia, pueden inducir a impresiones erróneas sobre los resultados del medicamento investigado. Al poder generar un cierto sesgo, los resultados de los ensayos no controlados se consideran menos válidos que los de los ensayos controlados. Los resultados obtenidos se suelen comparar con los obtenidos en estudios previos o que hayan sido publicados por otros investigadores.
Ensayos controlados
En el diseño de estos ensayos se incluye, al menos, un grupo de estudio que se compara con un grupo control. El grupo control puede recibir placebo u otro tratamiento eficaz. Ambos grupos se estudian simultáneamente, excepto cuando como control se utilizan datos históricos. Este tipo de ensayos son los más habituales en la Fase III de la investigación con medicamentos. Los ensayos controlados permiten discriminar el resultado del paciente de un resultado causado por otros factores, como la historia natural de la enfermedad o las expectativas del paciente o del investigador.
Los controles que se suelen utilizar son:
- Control con placebo: mediante una sustancia inerte o una intervención diseñada para simular la terapia médica en investigación, pero que no tienen ningún efecto sobre la patología que se investiga. Este diseño se utiliza para demostrar la superioridad o equivalencia y únicamente se debe emplear cuando no exista un tratamiento eficaz.
- Control “sin tratamiento”: a los pacientes de este grupo control no se les administra ninguna intervención o tratamiento. La desventaja de este diseño es el potencial sesgo del observador debido a la dificultad de cegamiento.
- Control con tratamiento activo: este implica la comparación de un nuevo fármaco con un fármaco estándar o comparar la combinación de terapias nuevas y estándar frente a la terapia estándar sola. Su finalidad es demostrar equivalencia, no inferioridad y superioridad de un tratamiento.
- Control con comparación de dosis: se utilizan diferentes dosis o regímenes del mismo tratamiento como brazo activo y brazo de control. El propósito es establecer una relación entre la dosis y la eficacia / seguridad de la intervención. Este diseño puede incluir grupos activos y placebo, además de los diferentes grupos de dosis.
- Control histórico (externo y no concurrente): en este diseño, la información de los controles no se obtiene durante el estudio, sino que es de pacientes que se trataron en un momento anterior o en un entorno diferente. Se suele hacer uso de este tipo de diseño en estudios de condiciones raras, ya que es más complejo generar un tamaño amplio de muestras.
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